Pacjenci z talasemią major wymagają częstych przetoczeń krwi. Nasz organizm nie dysponuje środkami mającymi na celu usuwanie żelaza dostarczanego wraz z krwinkami czerwonymi, w związku z tym czego ilość ulega kumulacji w narządach pacjenta. Z czasem nadmiar żelaza może prowadzić do wielu poważnych schorzeń, w tym: chorób wątroby, cukrzycy, artretyzmu, niewydolności serca oraz zaburzeń rytmu serca. Ponadto, nieleczona talasemia może mieć skutek śmietelny. Standardowe leczenie talasemii opiera się na chelatacji – stosowaniu związków chemicznych, które usuwają metale ciężkie z organizmu poprzez ich związanie oraz wydalenie wraz z moczem lub kałem. Deferypron przeznaczony jest dla pacjentów, u których terapia deferoksaminą jest niewystarczająca. Komisja Europejska przyznała deferypronowi do...