Aż 80 proc. leków znajdujących się na światowym rynku było (przynajmniej w części) badanych w Polsce! Jakie są plusy i minusy tej sytuacji? Zapraszamy do lektury rozmowy na ten temat optymisty z pesymistą
Autor: LEK. MATEUSZ SPAŁEK
Badania kliniczne cieszą się w mediach złą sławą. Często są przedstawiane jako przedsięwzięcia, których jedynym celem jest zaspokojenie żądzy zysku firm farmaceutycznych. Istnieje w tym ziarnko (ale tylko ziarnko) prawdy – badania kliniczne są wykonywane, by zarejestrować i sprzedawać substancję leczniczą. Nikt nie będzie opracowywał nowego leku za darmo – jest to bowiem proces bardzo kosztowny (liczony w milionach dolarów) i nastawiony na osiągnięcie pewnego zysku. Ktoś może powiedzieć – a gdzie jest etyka? Przecież niesprawdzoną cząsteczkę testuje się na pacjentach, nie znamy jej krótko i długofalowych działań niepożądanych! Warto jednak spojrzeć na sprawę z innej strony: miliony chorych zyskują NADZIEJĘ i SZANSĘ na wyleczenie tam, gdzie medycyna jest bezsilna lub mało skuteczna. Przeciwnik może odeprzeć ten argument stwierdzeniem, że owoce badań klinicznych (czyli leki) są osiągalne jedynie dla wąskiej grupy wybranych osób, których stać na kosztowny preparat. Tego rodzaju myślenie również jest błędne – ktoś wyłożył ogromne pieniądze, nie będąc nawet pewnym oczekiwanych efektów. Niniejszy artykuł ma właśnie postać dysputy pomiędzy pesymistą i optymistą, z wtrąceniami od realisty.
Prezentowane dane statystyczne oraz wykresy pochodzą z następujących publikacji:
· Badania kliniczne w Polsce 2010 – Raport PwC (na zlecenie INFARMY i GCP), 2010,
· Raport firmy PMR, Rynek badań klinicznych w Polsce 2012. Prognozy rozwoju na lata 2012-2014.
Optymista: Badania kliniczne przynoszą ogromny zysk dla pacjenta, lekarza i gospodarki danego kraju. Bez nich nie byłby możliwy rozwój nowoczesnych leków i wyrobów medycznych.
Pesymista: Przez setki lat ludzkość radziła sobie bez nich – mimo tego powstawały nowe leki, terapie i następował postęp.
Optymista: Należy jednak pamiętać, że badania kliniczne powstały by zapewnić ich uczestnikom maksymalne bezpieczeństwo. Wystarczy wspomnieć koszmarne eksperymenty prowadzone przez nazistów i aferę z Talidomidem. Obecnie standardy etyczne znacząco się poprawiły. A dodatkowo kraj, w którym prowadzone są badania kliniczne, tylko zyskuje!
Wykres: Ankieta – największe korzyści z badań klinicznych to:
Pesymista: Zysk zyskiem, ale przecież mieszkamy w Polsce. Nigdy nie przodujemy w statystykach, a w szczególności tych związanych z innowacyjnością i badaniami. Dlaczego w tym przypadku miałoby być inaczej?
Optymista: Całkowity błąd. Polska należy do jednych z najważniejszych rynków badań klinicznych na świecie i jest największym w rejonie Europy Środkowo-Wschodniej. Wystarczy wspomnieć, że badania dotyczące 80% leków znajdujących się na światowym rynku było (przynajmniej w części) badane w Polsce! Do tego dochodzi prognozowany duży potencjał wzrostu. Nie mamy się czego wstydzić!
Wykres:
Pesymista: Potencjał wzrostowy wydaje się być wręcz nieprawdopodobny. Co ma przyciągać firmy farmaceutyczne do naszego kraju?
Optymista: Przede wszystkim stosunkowo duża populacja. Wbrew powszechnie panującej opinii, prowadzenie rekrutacji w Polsce nie jest problematyczne, a i odzew ze strony pacjentów jest duży. Dodatkowym atutem jest bardzo dobrze wykształcony personel medyczny (polscy lekarze są wyjątkowo cenieni na świecie).
Wykres: Pozycja Polski pod względem ilości ośrodków badawczych.
Realista: Warto poświęcić chwilę na analizę danych liczbowych. Rynek badań klinicznych w Polsce prawdopodobnie już jest warty prawie miliard złotych (860 mln w 2010 roku). To ogromny wkład w naszą gospodarkę.
Optymista: Dodatkowo powiększa się baza wiedzy niematerialnej – tzw. „kapitał ludzki”, dostęp do nowoczesnych technologii, rosnący prestiż kraju, uwaga zagranicznych badaczy (co niesie szansę na podniesienie poziomu nauki), system szkoleń i samorozwoju dla personelu medycznego. Zyskuje również polski budżet – wpływy z tytułu podatków, opłat do Centralnej Ewidencji Badań Klinicznych to ponad 240 mln złotych. Niezbyt elegancko mówiąc, oszczędza się również na opiece medycznej nad niektórymi pacjentami – tę rolę przejmują właśnie badania kliniczne. Istna bajka!
Wykres: Wartość rynku badań klinicznych w Polsce
Pesymista: Warto jednak zejść na ziemię. Nie wszystko wygląda tak różowo – wskaźnik rekrutowanych pacjentów w odniesieniu do całości populacji ostatnio zaczął się zmniejszać. Do tego Polska wciąż jest postrzegana jako kraj z wieloma trudnościami natury biurokratycznej.
Optymista: Jednak nie zmienia to faktu, że mimo piętrzących się przeszkód, sponsorzy badań bardzo chętnie przeprowadzają je w Polsce. Jak wspomniano, jednym z czynników jest łatwość rekrutacji.
Realista: Przyczyny łatwego prowadzenia naboru uczestników badania wynikają z kilku przyczyn. Po pierwsze, Polacy są bardziej zmotywowani do udziału w badaniu klinicznym ponieważ w ten sposób mogą liczyć na wyższy standard opieki medycznej i mają szanse uzyskania leku za darmo. Niestety, ma to związek z nienajwyższą jakością systemu ochrony zdrowia (niedofinansowanie, przestarzałe zaplecze sprzętowo-techniczne i zbyt mała liczba lekarzy w stosunku do populacji). Gdy usługi zdrowotne będą świadczone na wyższym poziomie, automatycznie obniży się też wskaźnik rekrutacji do badań. Ponadto, pacjent nie płaci za drogie leki, co również działa silnie motywująco. Kolejny powód to ten, że polską populację cechuje gorszy stan zdrowia niż mieszkańców krajów zachodnich.
Optymista: Co ciekawe, badania kliniczne ratują również dziedziny medycyny o najwyższej umieralności. Ostatnio media trąbią o aferach związanych z polską onkologią, która – nie da się ukryć – jest mocno niedofinansowana, NFZ krzywo patrzy na wszelkie nowoczesne programy chemioterapii celowanej, a limity poważnie ograniczają dostęp do (niezbędnego) leczenia. Z pomocą przychodzą pacjentom badania kliniczne. Prawie 60% z nich dotyczy onkologii, kardiologii, reumatologii i immunologii. Co trzecie badania nacelowane jest na innowacje w terapii nowotworów. Chorzy zyskują szansę na nowoczesne leczenie (często w sytuacjach, gdzie nie pozostała już żadna standardowa linia chemioterapii), a jednocześnie budżet NFZ oszczędza pieniądze. Szacuje się, że budżet zyskał ponad 130 mln zł na samej onkologii (dane z roku 2009). Przeprowadzając analizę kosztów alternatywnych, suma rośnie aż do kwoty pół miliarda złotych. Pod względm odsetka badań onkologicznych przewyższamy nawet kraje Europy Zachodniej.
Pesymista: W beczce miodu znajdzie się i łyżka dziegciu. Powstaje pytanie – dlaczego dominują badania z zakresu onkologii? Odpowiedź niestety napawa pesymizmem – polscy pacjenci często zgłaszają się w zaawansowanych stadiach choroby, co w krajach Zachodu nie jest powszechne. W skrócie – łatwo przeprowadzić rekrutację.
Wykres: Dziedziny badań klinicznych przeprowadzanych w Polsce
Wykres: Dziedziny poszczególnych badań klinicznych w Polsce w stosunku do danych z Europy Zachodniej
Pesymista: Korzyści odnosi państwo, jednak istnieje również drugie ogniwo – lekarze (głównie pracujący jako badacze). Przecież ich zaangażowanie w badania kliniczne zmniejsza dostępność dla pacjentów, a sytuacja w Polsce wygląda bardzo nieciekawie – statystyczna ilość lekarzy na 100 tys.pacjentów jest wyjątkowo mała w porównaniu do innych krajów europejskich (w tym również gorzej rozwiniętych).
Optymista: Akurat w tym przypadku wina nie leży po stronie badań klinicznych. Lekarze mogą przecież samodzielnie wybierać gdzie i w jaki sposób się rozwijać. Badacz zaangażowany w badanie kliniczne zwykle jest w stanie zarobić satysfakcjonujące kwoty, często nie rezygnując z podstawowej pracy. Co więcej, taka szansa istnieje również w przypadku młodych lekarzy, którzy nie mają szerokich możliwości dorabiania się i przez to rozważają emigrację na Zachód (temat wywołujący wiele emocji ze strony polityków i mediów). Dzięki pracy w polu badań klinicznych pozostają w Polsce. Również doświadczeni medycy mogą służyć swoim doświadczeniem przy badaniu nowych leków, jednocześnie rozwijając się naukowo.
Pesymista: Przecież lekarz podczas prowadzenia badania klinicznego nie uczy się niczego nowego.
Optymista: Nieprawda. W badaniach klinicznych niezwykle istotna jest standaryzacja według wzorców zachodnich, duża dokładność i znajomość nowoczesnych technik diagnostycznych. Nabyte umiejętności lekarz może wykorzystać w swojej pracy. Zyskuje również personel średni oraz pomocniczy – przydatne szkolenia podnoszą kwalifikacje. Niebagatelne znaczenie ma szansa na rozwój naukowy. Bezpośredni dostęp do świeżej i nowoczesnej wiedzy pozwala na przykład na publikację artykułu w prestiżowym czasopiśmie.
Pesymista: Zgoda – istnieje wiele czynników motywujących lekarzy do zaangażowania w badania kliniczne, jednak liczba chętnych medyków z roku na rok spada.
Optymista: Tutaj barierą są niestety czynniki demograficzne, tj. zbyt mała liczba absolwentów kończących uniwersytety medyczne oraz duża emigracja lekarzy za granicę. Pozostaje mieć nadzieje, że młode pokolenie dostrzeże szansę oferowaną przez sektor badań klinicznych. Przecież lekarz, który może zaoferować pacjentowi coś ponad standardową terapię, zawsze zyska uznanie w oczach chorych (szczególnie dotyczy to onkologii).
Pesymista: Pacjent może mieć poczucie, że cały system opieki zdrowotnej – w tym zaufany lekarz – traktuje go jak królika doświadczalnego.
Optymista: Wymaga to zmiany wizerunku badań klinicznych wykreowanego przez media. Należy choremu wytłumaczyć, jaką szansę otrzymuje dzięki uczestnictwu w badaniach nowego leku, a wtedy przekona się nawet najwięskzych sceptyków. Przede wszystkim uzyskuje się dostęp do substancji, która może dopiero za kilka lat będzie szeroko dostępna. Można to obrazowo przyrównać do sytuacji osoby z poważnym zakażeniem bakteryjnym, która otrzymuje antybiotyk w fazie badań klinicznych, gdzie standardowa terapia pojawi się dopiero za kilka lat. Chory zyskuje też bardzo wysoki standard opieki – sponsor dba o zapewnienie jak najlepszej jakości badania i musi spełniać rygorystyczne wymogi. Wszystko to jest dla pacjenta całkowicie darmowe. Najbardziej widać to w dziedzinach, które dopiero się intensywnie rozwijają, a stan zdrowia chorego może dramatycznie pogorszyć się w krótkim czasie – sztandarowym przykładem jest onkologia. Niektóre autorytety medyczne oraz międzynarodowe wytyczne wręcz zalecają udział w badaniach klinicznych zamiast stosowania standardowego leczenia.
Pesymista: Przecież koszty badań klinicznych można by obniżyć! W leki topione są miliony dolarów (szacunkowy koszt badań klinicznych nad jedną cząsteczką to co najmniej pół miliarda). Za te pieniądze można by poprawić dostępność preparatów starszej generacji.
Realista: Dość słuszna uwaga, jednak zgodnie z obecnym trendem gro pracy koncentruje się dzisiaj na etapach przedklinicznych, a w szczególności na dokładnym badaniu potencjalnej cząsteczki. Służą do tego nowoczesne narzędzia bioinformatyczne.
Pesymista: No dobrze. Ale prognozy dotyczące rozwoju badań klinicznych są co najwyżej przeciętne. Wygryźć nas mogą wkrótce prężnie rozwijające się kraje azjatyckie, takie jak Chiny (które jednocześnie stają się potęgą naukową).
Optymista i realista: Dlatego należy zrobić wszystko, by temu przeciwdziałać. Zwiększyć przejrzystość informacji na temat badań klinicznych. Mówić społeczeństwu o pozytywnych skutkach ich prowadzenia i nie bać się przyznawać do błędów z przeszłości. Angażować młodych lekarzy oraz przedstawiać to zagadnienie na studiach (na przykład w postaci fakultetu). Poprawić przejrzystość. Zmienić niektóre elementy prawne. Zredukować biurokrację i uprościć rejestrację badań. Wtedy mamy szansę zachować i umocnić pozycję lidera. Z korzyścią dla wszystkich!
Wykres:
1.
More from Publikacje
Dawkowanie enoksaparyny u pacjentów po urazie
Pacjenci po urazach są w grupie zwiększonego ryzyka wystąpienia żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (ang. venous thromboembolism, VTE) z powodu występujących zaburzeń …
Operacja bariatryczna u cukrzyków poprawia funkcje małych naczyń
W "Diabetes Care" opublikowano wyniki amerykańskiego retrospektywnego badania, w którym wykazano, że pacjenci, u których po operacji bariatrycznej poprawiły się …
30-dniowe wyniki TAVI u kobiet
Jedną z nowych metod leczenia ciężkiej stenozy aortalnej (ang. aortic stenosis, AS) u pacjentów z grup wysokiego ryzyka chirurgicznego (ang. …
